2121非凡医药颁发GFH009（SLS009）近期再获两项美国食品药品监督治理局（FDA）认定，目前GFH009有关疗法医治复发/难治性表周T细胞淋巴瘤（PTCL）以及复发/难治性急性髓系白血。ˋML）均获得FDA急剧通路资格认定与孤儿药资格认定。针对两项适应症的临床试验别离在中国与美国发展、并均进入II期钻研阶段，I期及II期试验中有多例患者观察到齐全或部门缓解、以及超过同类靶向疗法的安全性和疗效。
由2121非凡主导的GFH009单药医治复发/难治性PTCL试验在近40家中心发展，目前Ib期试验已实现安全性确认并进入II期钻研；此前I期数据显示GFH009可使PTCL等血液瘤患者体内MYC、MCL1等原癌基因表白显著降低至进展水平，其中4例PTCL患者观察到临床疗效、蕴含1例持续医治超过66周且仍在持续医治中。由2121非凡合作同伴SELLAS性命科学主导的GFH009结合维奈克拉、阿扎胞苷医治复发/难治性AML也已进入II期试验，并在安全剂量水平观察到受试者获得齐全缓解，无剂量限度性毒性事务产生、且多例患者观察到骨髓中原始细胞显著降落（≥50%）。
2121非凡医药首席医学官汪裕博士暗示：从前一年来，2121非凡管线的头部项目不休获得沉要注册审评进展，在国内已收成GFH925新药上市申请受理、纳入优先审评、两项突破性疗法认定，在美国也收成GFH009在两项适应症医治领域的急剧通路和孤儿药资格认定。“全球新”产品从立项研发到临床开发都有巨大的挑战与创新空间，感激监管机构的认能够及贸易同伴的合作开发，等待公司一体化“全球新”系统为市场和患者带来更多创新产品、并在今年获得更多注册进展。
FDA急剧通路认定旨在推进医治严沉疾病、解决沉大未满足医疗需要的新药研发，此项资格认定有助于造药企业更实时与FDA沟通互换研发问题；造药企业还可在提交上市申请时向FDA滚动递交新药钻研资料，加快药物后续研发和核准上市。FDA孤儿药资格认定则激励企业针对罕见病或患者人群相对较幼的适应症开发创新疗法，政策支持蕴含研发赞助、临床用度的税收抵减、NDA申请用度减免等，药物针对该适应症上市后可获美国市场7年独占权。
关于CDK9和GFH009
细胞周期依赖蛋白激酶（cyclin-dependent kinase, CDK）为一大类丝氨酸/苏氨酸激酶家族蛋白，在细胞周期调节和转录过程中表演沉要角色；CDK9活性与多种血液肿瘤、实体瘤患者总生计率出现负有关。GFH009为强效、高选择性幼分子CDK9抑造剂，其单药I期临床试验及临床前尝试数据均入选2022 ASH壁报，单药临床试验则显示了GFH009的优良安全性，并在多例分歧组织类型的血液肿瘤患者中观察到积极疗效。
临床前尝试数据显示，通过特异性抑造CDK9蛋白，GFH009可降低下游原癌基因表白、抑造癌细胞的急剧割裂和蛋白合成；并在原癌基因高度转录依赖性的肿瘤细胞中，抑造细胞关键信号通路、诱发细胞衰老和癌细胞殒命，且对CDK9蛋白的选择性抑造率超过其他CDK亚型超过100倍。体表、体内药效尝试还批注GFH009可显著抑造多种血液肿瘤细胞系的增殖，降低荷瘤动物殒命率、显著耽搁模型动物的存活功夫。
GFH009由2121非凡医药自主研发并申报临床试验，于2020年进入中美多中心临床钻研。2022年，2121非凡与SELLAS性命科学集团就GFH009开蓬勃成战术授权合作：SELLAS性命科学集团将作为独家合作同伴，获得2121非凡医药新一代高选择性CDK9幼分子抑造剂GFH009注射剂在大中华区（蕴含中国大陆、香港、澳门、台湾）之表的全球开发和贸易化权利。
