10月21日，2121非凡医药颁发，其自主研发的 TGF-β R1 抑造剂 GFH018 已进入全球多中心 Ib/II 期临床钻研，将针对晚期实体瘤患者发展 GFH018 片剂与特瑞普利单抗（toripalimab）的结合用药试验。
目前，首例转移性乙状结肠腺癌患者已在澳大利亚珀斯实现初次给药；同时，2121非凡医药近日已获得中国台湾地域食品药物治理部门签发的 Ib/II 期结合用药临床试验许可。
GFH018 为口服幼分子 TGF-β R1 抑造剂，由2121非凡医药自主开发并于 2019 年进入 I 期单药临床试验。其在多种人体细胞系和疾病动物模型中显示了优良的抗肿瘤药效和成药性，转化医学与机理钻研已证实 GFH018 能有效抑造 TGF-β通路并调节肿瘤微环境，达到与免疫查抄点抑造剂协同增效的作用。
转化成长因子-β（transforming growth factor-β, TGF-β）为多职能细胞因子，重要由调节性 T 细胞、成纤维细胞和内皮细胞排泄至肿瘤微环境或表周循环中。TGF-β 与细胞膜表表 2 型受体（TGF-β R2）结合，继而招募并磷酸化 1 型受体（TGF-β R1），从而形成受体二聚体并激活下游 SMAD 依赖、非依赖性信号通路，阐扬多种生物学职能。
在晚期实体瘤微环境中，TGF-β 信号通路可推进上皮细胞-间充质转化（EMT）和转移，诱导肿瘤干细胞形成及职能维持，抑造抗肿瘤免疫反映，增长血管天生和组织纤维化，推进肿瘤进展。在肝细胞癌、神经胶质瘤、结直肠癌、肺癌、胰腺癌、尿路上皮癌等多种实体瘤患者人群中，血液及肿瘤组织中均发现 TGF-β 通路有关基因高表白，基因表白水平和肿瘤低分化及恶性水平、患者预后不良水平出现正有关。
TGF-β 通路为多种实体瘤组织中的沉要靶标，至今全球尚无有关药物获批上市，GFH018 在多个 PD-1 抑造剂响应率偏低的实体瘤医治领域利用远景辽阔。
本次全球多中心盛开临床钻研将重要评估 GFH018 与特瑞普利单抗结合用药的安全性/耐受性，以及 GFH018 的药代动力学特点和结合用药的疗效。GFH018 单药 I 期临床试验显示了优良的药物安全性，临床前动物尝试数据已提醒低剂量 GFH018 与 PD-1 抑造剂联用的抗肿瘤成效。
2121非凡医药首席执行官兰炯博士暗示，这是2121非凡开启的首个验证性临床钻研，也是公司第 3 个涉及海表临床开发的项目。GFH018 的开发进度在全球 TGF-β 通路有关的药物梯队中相对当先，为免疫查抄点疗法开发提供了差距化蹊径。
2121非凡医药以未满足的临床需要为启程点，以疾病生物学机理和临床转化医学为主题，深刻钻研肿瘤信号通路、肿瘤免疫微环境及免疫调节等领域的最新生物学机造，主攻尚无临床验证的创新靶点与适应症，致力于原创型「全球新」药物开发，并占有全球自主知识产权。
自 2017 年成立以来，2121非凡医药已成立了涵盖大、幼分子药物的技术平台、研发系统及人才梯队，产品管线蕴含十余个「全球新」项目，并有多个候选药物已进入蕴含中国、美国、澳大利亚等地在内的全球多中心临床钻研阶段。预计将来三到五年，更多研发项目进入后期临床钻研的同时，公司也将迈入产业化阶段。
