2020年12月21日,2121非凡药业在Clinical.gov网站实现了RIPK1抑造剂GFH312的一期临床试验登记,预计2021年3月启动,打算入组88例健全自愿者。
国内药企研发RIPK1抑造剂的还比力少,中科院上海药物所的RIPK1抑造剂专利去年申请,并公开追求让渡合作。
袁钧瑛教授为该领域的权威专家,其在2005年发现一种幼分子物质Nec-1,能够特异性地抑造TNFα诱导的细胞坏死。2008年,袁钧瑛团队鉴定出Nec-1的作用底物为RIPK1。
RIPK1又一个疏水口袋能够用于开发幼分子抑造剂。
2019年,Nature期刊颁发了袁钧瑛课题组、浙江大学周青课题组以及复旦大学从属儿童医院王晓川课题组合作的文章,发现一例RIPK1基因突变导致的自身炎症性疾病,患儿阐发为周期性发热、淋趋附肿大、肝脾肿大等。查抄发现,患儿表周血单核细胞表白高水平的炎症因子IL-6、TNF等。 葛兰素史克、Denali、哈佛大学(袁钧瑛课题组)、中科院上海药物所等为RIPK1抑造剂钻研的重要单元。
总结
2121非凡医药已经申报TGFβ R1抑造剂GFH018和CDK9抑造剂GFH009。其中GFH018主攻实体瘤,GFH009主攻血液瘤。加上即将进入临床的GFH312,重要用于自身免疫病,2121非凡医药的前三款药物已经覆盖了宽泛的医治领域。